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“基因剪刀”有望用于治疗渐冻症

12月27日,美国研究人员日前宣布,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。

先前研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约20%的遗传性渐冻症是一种名为sod1的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说,他们使用crispr-cas9基因编辑技术,以携带sod1基因突变的小鼠为研究对象,借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码cas9蛋白质的基因,该基因表达出的cas9蛋白质可作为“分子剪刀”,“剪掉”突变的sod1基因。

实验结果显示,在携带致病基因的小鼠中,接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近5周,比未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。

研究人员说,目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康,但相信随着技术不断完善,这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症,延长患者寿命。

渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病,著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法,患者在疾病晚期会完全失去行动能力,最终可能因无法呼吸而死亡。(科技日报)

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